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藥明康德之藥明生物篇

[隱藏]






最終能生存下來的物種,不是最強的、也不是最聰明的,而是最能適應改變的物種。  
物競天擇,適者生存

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精選樓盤
药明生物:发展模式清晰,生物制剂研发龙头扬帆起航

药明生物作为国内生物制剂研发的领军者,能够为客户提供一体化的生物制剂研发服务,主要分为IND前两个阶段——药物发现、临床前开发,和IND后三个阶段——早期(第Ⅰ期及第Ⅱ期)临床开发、后期(第Ⅲ期)临床开发及商业化生产。近年来,公司发展模式逐渐清晰,客户粘性不断增强,业务实现快速发展。从项目数量来看,截至2017年6月公司已有项目达到134项,同比增长78.7%。




按照开发各阶段分类,公司目前的项目主要集中于IND前阶段,这主要源于客户通常将处于IND前阶段的项目委托于公司,而生物制剂的开发需要较长时间,通常几年后才会进展至IND后阶段。由于较强的客户粘性以及生物制剂开发的特点,我们预计大部分项目都将会持续至IND后阶段。从收入来看,商业化生产(CMO)将是公司未来发展的重心,亦是公司未来收入的主要来源。




假设:
1、以目前134个项目数为基础,假设每年新增临床前开发项目30-40项。
2、假设各项目阶段之间的转化率为50%。
3、2017年低利润率源于上市费用和以股份为基础的薪酬开支,考虑里程碑款2018年利润率有望达到25%,2021年后销售提成将使利润率逐渐达到30%。
4、除商业化生产外的阶段,持续时间以及预计收入按照上表所示值(取中位数)。
5、商业化生产,CMO每年收取品种销售额的10%-15%。
6、商业化生产的品种,假设在4-5年达到销售额平台期(约为5亿美元)。




从重磅在研产品线来看,目前公司已有项目即将进入CMO的阶段(Ibalizumab),另外亦有一些项目处于后期临床开发阶段。随着未来这些品种的研发进展推进以及上市,公司将获取里程碑费用以及CMO费用,持续为公司发展注入新的活力。




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TMB-355:即将成为首款成功商业化的品种
艾滋病是由感染人类免疫缺陷病毒(HIV)引起的病死率极高的恶性传染疾病。目前用于治疗艾滋病的药物共有6类,包括非核苷类逆转录酶抑制剂(NNRTIs)、核苷类逆转录酶抑制剂(NRTIs)、蛋白酶抑制剂(PIs)、融合抑制剂(Fusion inhibitors)、CCR5拮抗剂(CCR5s)和整合酶链转移抑制剂(INSTIs)。目前,临床上采用组合药物的抗逆转录病毒疗法(鸡尾酒疗法)治疗艾滋病已逐渐成为主流,从市场份额来看复合制剂的占比已经超过40%。




TMB-355(Ibalizumab)是由中裕新药研发的一款抗艾滋病毒感染的新药,将由药明生物进行生产。TMB-355是一种针对CD4蛋白的单克隆抗体,其不同于传统的抗艾药物,是近10年来首个具有全新作用机制的抗逆转录病毒药物,适应症为多重耐药人类免疫缺陷病毒-1(MDR HIV-1)。该项药物于2014通过FDA审核,获得应用于多重抗药性艾滋病患者的孤儿药资格,并在2015年获得了FDA突破性疗法认定。2017年8月,FDA顺利完成针对TMB-355生产基地的批准前检查,若其最终能顺利获批,则将成为首例在中国生产、经美国FDA批准进入美国市场的无菌生物制品。

从全球市场来看,2016年全球艾滋病患者数量约为3950万人,新发病例数约为600万人。2016年全球抗艾滋病药物的销售额约为238.8亿美元,5年复合增长率约为6.6%。随着鸡尾酒疗法逐渐成为主流,导致多重抗药性艾滋病患者的数量逐渐增长。目前全球约有2.5万名多重抗药性艾滋病患者,假设Ibalizumab的渗透率为50%,其年治疗费用为7-10万美元,则其市场规模可以达到10亿美元。药明生物作为CMO获取其中10%,则对应每年约1亿美元的收入。




MOD-5014:进军长效VIIa因子空白市场
血友病是一组遗传性的出血性疾病,是因为人体部分或者全部缺乏某种凝血因子而导致。根据WFH数据,全球血友病的发病率约为5-10例/10万人,对应全球约有40万左右的血友病患者。临床上血友病的主要治疗方法是替代治疗,通过输注血浆、凝血因子等途径补充患者所缺乏的相应凝血因子。目前市场上的凝血因子包括浓缩提取的凝血因子和基因重组技术获得的凝血因子。重组凝血因子具有安全、无病毒污染风险以及生物活性高等特点,成为凝血因子市场上的主流产品。但由于重组凝血因子生产技术繁杂、治疗周期短、治疗价格居高不下,限制其市场的进一步发展。

从全球市场来看,目前凝血因子市场主要由Baxalta、诺和诺德、拜耳、辉瑞、Biogen和CSL六大巨头公司所占据。全球销售额自2012年后增速逐渐放缓,2016年市场规模达到约80亿美元。2014年Biogen公司的长效重组凝血因子获批上市,成为市场进一步扩容的主要动力。




目前,各大公司都在推进长效重组生长因子的研发。2017年6月,诺和诺德研发的长效凝血因子IX产品Rebinyn(N9-GP)获得FDA批准,用于治疗血友病B型患者。目前的研发进度中,最快的是CSL公司的白蛋白融合重组长效凝血因子IX,已完成所有临床试验,等待获批上市。

MOD-5014是PROLOR Biotech正在研发的长效重组凝血因子VIIa因子,用于治疗已产生抗体抑制物的血友病A或B型患者,以及获得性血友病。重组活化的凝血因子VII是针对自身存在抗体的血友病患者设计,诺和诺德的Novoseven一经问世,销量就一路攀升,但其仍不可避免半衰期短的问题,因而重组长效VIIa因子的研发需求更加迫切。MOD-5014目前已经进入二期临床,进度略落后于CSL公司的CSL689。但是基于长效凝血因子的高需求以及长效VIIa因子的市场空白,MOD-5014产品依然具备着巨大的市场潜力。





IMP321:LAG3靶向药物,适应症广泛

肿瘤免疫治疗是当前全球抗肿瘤药物研发领域的热门,通过免疫检验点抗体激活自身免疫系统从而对抗肿瘤细胞。其中,以LAG3作为靶点开发药物也是当前研究的热点之一。LAG3分布于自然杀伤细胞(NK细胞)、B细胞、T细胞以及树突状细胞的细胞膜表面,在免疫通路上发挥着重要功能。IMP321是Prima公司在研发的一种含有LAG3二聚体的可溶性重组蛋白。在低剂量LAG3的作用下,可增强并维持肿瘤特异性细胞毒性T细胞对于肿瘤组织的免疫应答能力,最终抑制肿瘤细胞的生长。此外,高剂量的IMP321可以当作肿瘤疫苗的佐剂,用以激活APC细胞。目前,IMP321已经过I期临床验证,具有良好的安全性和耐受性。

从适应症来看,IMP321应用发内广泛,适应症包括转移性乳腺癌、转移性黑色素瘤、肾细胞癌、前列腺癌和胰腺癌等。乳腺癌方面,目前全球每年乳腺癌新发病例数超过170万人,根据彭博数据2016年全球乳腺癌药物市场规模达到156亿美元。黑色素瘤方面,根据Informa数据,2015年美国、日本及欧洲五国的黑色素瘤患者数量超过38万人,黑色素瘤药物销售额达到27亿美元,其中PD-1抗体类药物占据约50%的市场份额。前列腺癌方面,根据Bloomberg数据2022年全球前列腺癌患者数量将可能超过300万人。市场规模方面,根据Globaldata数据该市场2013年规模约为26亿美元,预计2023年全球市场将增长至82亿美元。肾细胞癌方面,目前全球患者数约为20万人,预计2020年肾细胞癌治疗药物市场将成长至超过40亿美元规模。胰腺癌方面,目前全球胰腺癌治疗市场规模约为80亿美元。

ATB200/AT2221:已获FDA孤儿药资格

Amicus Therapeutics公司是一家在罕见和孤儿疾病治疗领域处于领先地位的全球性生物技术公司,ATB200/AT2221是其正在研发的用于治疗庞贝氏症的新型治疗药物组合。ATB200是优化碳水化合物结构的独特重组人源酸性α-葡萄糖苷酶(rhGAA),与AT2221共同施用可以增加机体对药物的摄取。庞贝氏症是第17对染色体突变导致体内酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏的罕见病,约在每4万-30万个出生儿中才会发生1例。根据庞贝氏症协会的统计数据,目前全球共有5000-10000例庞贝氏症患者。

市场格局方面,当前市场上仅有一种用于治疗庞贝氏症的药物,是Genzyme公司生产的Myozyme/Lumizyme。Myozyme是一种水解性溶酶体糖原特异性酶,通过替代疗法取代缺陷的GAA,改善糖原蓄积的情况,缓解病人症状。儿童使用Myozyme的治疗费用每年高达10万美元,而成人使用该药的治疗费用则高达30万美元。2016年,Myozyme的全球销售额达到8.03亿美元。

目前,正在进行庞贝氏症药物研发的企业包括赛诺菲、Audentes等公司,赛诺菲的新一代GAA酶已经进入三期临床阶段。ATB200/AT2221现处于二期临床阶段,2017年9月被FDA授予用于治疗庞贝氏症的孤儿药资格。对标Myozyme,我们预计其未来年销售额有望突破5亿美元。





M834:有望成为全球首个阿巴西普仿制药

阿巴西普是BMS研发的用于治疗中、重度类风湿性关节炎的生物制剂,分别于2005年和2007年通过FDA和EMA的上市批准。阿巴西普上市后销售额快速增长,2016年其全球销售额达到约22亿美元,5年复合增长率约为19.2%。




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类风湿关节炎是滑膜关节结缔组织的慢性自身免疫性疾病,其患病率随年龄增加而增加,目前全球约有超过700万患病人群。根据Globaldata数据,2013年全球类风湿关节炎的市场达到156亿美元,预计在2023年将达到193亿美元。当前类风湿关节炎治疗领域被TNFα抑制剂类药物所统治,新型生物制剂如阿巴西普、白介素类抗体以及靶点药物JAK抑制剂的出色表现正在不断改变着市场的格局。

阿巴西普竞争格局方面,目前全球范围尚未有阿巴西普的仿制药上市。全球范围内目前研发阿巴西普仿制药的公司仅有两家,分别为瑞士的BioXpress Therapeutics和美国的Momenta Pharmaceuticals。M834是由Momenta Pharmaceuticals研发的阿巴西普仿制药,用于治疗类风湿性关节炎和幼年特发性关节炎。M834已于2016年11月率先进入临床I期,有望成为全球首个阿巴西普仿制药。
GLS-010注射液:进军PD-1领域

GLS-010注射液是誉衡药业委托药明生物研发的全人源PD-1单克隆抗体,具有完善的自主知识产权,并已将GLS-010的国际权益授权给Arcus Biosciences。PD-1/PD-L1属于免疫检查疗法,通过阻断免疫逃逸杀伤肿瘤细胞,由于PD1/PD-L1分布广泛,因而靶点药物具有广谱抗癌的作用特点。目前全球范围内获批的PD-1/PD-L1抗体共有5个药品,其中Opdivo、Keytruda属于PD-1抗体,相较于PD-L1抗体适应症范围更广。2016年,Opdivo与Keytruda的全球销售额达到54.5亿美元,且保持高速增长。对标国际市场,我们预计PD-1抗体在国内的可以成长为百亿元级别的市场。





目前国内以PD-1/PD-L1为靶点进行药物研发的有10余家,包括信达生物、恒瑞医药、君实生物、百济神州等。目前进度最快的是恒瑞和信达,已经率先进入临床III期,恒瑞有望成为国内第一家上市的PD-1抗体生产商。





目前,GLS-010处于临床I期阶段,虽然在上市时间方面不具备优势,但对应其巨大的市场空间,该品种有望占据部分市场份额。此外,国际权益授权给Arcus Biosciences将为公司贡献8.16亿美元的合同收入,且该品种在海外上市后公司将获得约10%左右的销售分成收入。



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藥明明碼CEO:AI將實現三大歷史里程碑


編者按:藥明明碼(WuXi NextCODE)首席執行官Hannes Smarason先生表示,人工智能允許我們在藥物發現和開發中“試錯”,實現三項歷史性的里程碑——降低成本,提高速度,帶來更好的結果。“AI將大大改變範式,”Smarason先生說:“例如,你能用它找到(生物)靶標,用它設計化合物,也能用它在患者進行試驗之前模擬臨床結果。你有了一個虛擬驅動的產品。 ”在Smarason先生的領導下,藥明明碼已是全球精準醫學領域的引領者,致力於運用精準醫學大數據改善人類健康。其一體化開放的平台,包括中國首家通過美國CLIA和CAP雙重認證的實驗室,以及全球唯一經過三十萬人全基因組數據驗證並優化的NextCODE精準醫學大數據分析及解讀系統,支持雲端及線下使用。通過應用AI,藥明明碼正在幫助合作夥伴對來自藥物發現,藥物設計和臨床研究的大量基因組學、醫學和生物學數據進行挖掘和深入了解。藥明明碼的全球標準平台能組織、挖掘和共享基因組序列數據,將數據轉化為洞見,使全球健康人群和患者受益。


Smarason先生說,AI的主要優點在於“它是一種更加數據驅動,而不是假設驅動的方法。這是其根基性的價值所在,它能給你更高的自由度來發現傳統方法忽視的模式和新穎見解

Smarason先生從麻省理工學院(MIT)獲得工商管理碩士學位,並獲得機械工程和管理學士學位。藥明康德關於Smarason先生的採訪是AI獨家深度報告系列的一部分,旨在表達思想領袖在塑造未來新醫藥方面的內部觀點。


▲藥明明碼(WuXi NextCODE)首席執行官Hannes Smarason先生

藥明康德:藥明明碼如何在藥物發現和臨床研究中應用人工智能,你們使用的方法與其他公司有何不同?
Hannes Smarason先生:我們正在嘗試把尖端算法,領域專長和大數據集整合到一塊。我們管它們叫做AI的獲勝策略。我們正在研究人類生物學,裡面有數十萬個變量和數據集,在AI中被稱為特徵。

我們正在研究收集到的所有樣本,因此我們有一個非常複雜和可靠的挖掘數據的方法,以幫助識別和發現可以用於臨床開發的新藥,或者是現有藥物的新用途。為了做到這一點,我們正在研究能夠區分出對藥物有響應和無響應的人群的新穎算法。

總而言之,我們在AI應用方面的特點是能夠融合這三個必要元素:尖端算法,領域專長和大數據集。

藥明康德: 在藥物開發中使用AI和機器學習主要有哪些好處?
Hannes Smarason先生:主要的好處是,當你使用AI時,它是一種更加數據驅動,而不是假設驅動的方法。這是其根基性的價值所在,它能給你更高的自由度來發現傳統方法忽視的模式和新穎見解。深度學習會為我們帶來的能力之一,能讓我們在生物學領域中確定一些事物之間的真正因果關係。我們能找到驅動疾病的基因或通路,並有望能站在更高的起點上開發療法。

藥明康德: 你們如何使用人工智能來識別生物基因組水平上發生的事件?
Hannes Smarason先生:我給你舉一個例子。我們與耶魯醫學院(Yale Department of Medicine)做了一些工作,分析了與血管系統發育相關的一些研究。血管系統的發育對於心血管系統和癌症而言非常重要,因為癌症需要自己的供血系統才能生長。

我們的深度學習算法預測到了一種特定的機制,它是血管系統發育途徑的關鍵驅動因素。這是一個以前沒有被發現過的機制。耶魯大學的生物學家隨後在動物模型中驗證了這一機制。我們也因此證明了我們的AI方法能夠準確預測這一特定血管發育通路的作用。

所以,我們已經開闢了一個全新的可成藥通路,它可以在心血管疾病領域和腫瘤學上有廣泛的治療應用。這是一個很好的例子,我們如何使用獨立於假設,由數據驅動的方法來發現和描述新的機制,並使用生物學來驗證它們。這是數據帶來的真正發現。

藥明康德:您認為AI有什麼局限嗎?
Hannes Smarason先生:是的,當然。我們將AI視為能力的增幅器,而不是取代者。這是一個工具,需要被科學家用來作為工具包,而不是取代獨立思考的科學家。這也是為何在AI工作中,遺傳學和生物學領域專業知識是絕對的關鍵。

第二個限制在於,你必須獲得海量的信息,包括隊列研究數據,以及基因組和表型數據。這就是為什麼我們相信我們能利用大型全球數據集以及領域專長來解決挑戰,在這方面我們有獨特的能力。

[ 本帖最後由 亂炒一通 於 2018-2-24 03:52 PM 編輯 ]



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藥明康德:您如何看待AI在未來五到十年的發展?
Hannes Smarason先生:?我們會把AI看作是工具箱中的工具之一,這意味著它將是一組有用的工具,可以應用於那些非常複雜的數據集。就像任何重大技術的發展一樣,它也會慢慢起步,然後勢頭猛進。

我們相信,由於AI有獨特的能力將所有這些非常複雜的數據集合在一起,並識別出其中的模式,最終將對推進和應用精準醫學產生指數級的影響,從而帶來革命性的好處——給全球患者的帶來更好的診斷和更好的靶向藥物。AI有很大的希望。我認為現在面臨的挑戰是要證明AI真正可以實現期望,而且確保我們的科學家和關鍵決策者能配備這組工具,有做出正確決定的能力。

藥明康德: 人工智能應用的下一個技術進步是什麼?或者我們已經擁有了所需的一切技術?
Hannes Smarason先生:?不,我們沒有我們需要的一切。我們應用AI的最大的限速步驟之一是我們正在使用的數據系統的廣泛性,以及由此產生的特徵選擇的複雜性。請記住,我們所擁有的功能比面部識別複雜得多——我們用AI處理的單個基因和單個樣本,每一個都有上萬種特徵。我們有一個大數據矩陣,我們正在努力訓練我們的深度學習算法,所以在計算上非常密集。

我們期待的一大進步就是量子計算(quantum computing)的到來。有了量子計算技術,我們將無需手動定義和選擇特徵來訓練這些計算密集的深度學習算法,從而充分利用複雜的數學和數據的維度。這將使我們能夠更快、更準確地得到答案。今天需要兩三天的處理步驟,未來可能在幾分鐘內完成,最終只要幾秒鐘即可完成。這將徹底改變AI在所有生命科學領域的力量和深度。這就是我們將會看到的變革——量子計算。

藥明康德:您認為AI什麼時候會成為生物技術和製藥公司的準則?AI應用會讓研發更高效嗎?
Hannes Smarason先生:是的,我認為根據“是否使用AI”,企業會分化為兩類,我不知道未來是否還會給不使用AI的生物技術或製藥公司留有一席之地。AI是一個非常全面和普遍的技術,所以我認為如果沒有充分理解和接受AI技術,藥企參與競爭將變得非常困難。未來,藥企可以自行開發,或者通過與藥明明碼等這些具有這項技術的公司合作獲得AI技術。它將成為規範而不是例外。

藥明康德:您認為AI會加快整體研發過程嗎?
Hannes Smarason先生:是的,我認為AI會帶來各方面的影響,影響成本,質量和時間。我們將能夠根據數據完成研發工作,並對未來做出更好的預測。我們將能更快、更準確地做到這一點。這將覆蓋你想要的所有維度。

讓我再給你一個例子來說明這一點。我將要描述的是,你可以用AI做成百上千倍的量。

在AI應用之前,我們使用傳統的數據挖掘方法,能夠幫助識別和發現一個與心髒病風險相關的新靶標ASGR1基因。這是deCODE公司利用大量人口數據開展的一個項目,也是安進公司正在追求的藥物開發方式。

這是使用我們的數據庫架構和研究工具發現的。然後,我們可以開始回答這個問題:如果在整個人群中降低這個基因表達會發生什麼,人群的整體健康會發生什麼變化?於是我們訪問數據庫,看看這群人在長壽或其他疾病方面發生了什麼變化。當這個特定的基因關閉時,他們的生活中會不會出現並發症?答案是不會。

所以在開始藥物研發過程之前,你不僅有一個新的靶標,同時也知道瞄準這個藥物靶標並且關閉基因不會產生重大的副作用。所以在一開始,在開發任何化合物或任何研究工作之前,你已經掌握了所有這些知識。

現在你可以想像,應用AI和其他的細微環節,我們可以到達一個新階段,在那裡我們可以做很多的先驗建模。通過完成建模,我們在現實世界所做的實驗和臨床試驗不再是以發現為導向,而是驗證性的。例如,你可以找到一個靶標;可以設計化合物;可以模擬臨床結果;這基本上是一個虛擬驅動的產品。但是,在開始對人類進行治療之前,你會進行一項臨床試驗,以驗證你的虛擬研究結果是否準確,如果結果良好,你將獲批進入下一步。我看到(研發)時間和成本大大壓縮,並且成功率顯著提高。



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藥明康德:AI會減少藥物開發和臨床研究的“試錯”嗎?
Hannes Smarason先生: ?我認為這是一個很好的方法。AI將大大改變範式。我們將能夠做得更多。在動手之前,你會有更多關於你想做什麼的信息。

讓我們想一想:今天早上我坐進我的車裡,iPhone自動告訴我開車上班要花多長時間,然而我什麼都還沒有做。我從來沒有告訴手機我要上班了。我甚至都沒有告訴過手機我上車了。但是我的手機知道我不僅坐在車裡,還準備開車上班。顯然這些都是在後台發生的。直到我在屏幕上看到彈出的信息之前,我對在後台進行的數據挖掘量一無所知。但是它肯定給了我一些可行的信息,這些信息跟我要做卻還沒做的事相關。

所以你可以以同樣的方式想像藥物研發。想像一下AI給研髮帶來的衝擊。一個科學家需要做一個實驗,在他意識到這點之前,知識系統對他說:“你應該做三件事情。”或者,“你為什麼不看一下這四個結果?我已經為你做了實驗。”AI的力量如此巨大,如果得到正確的應用,它可以真正改變藥物發現過程。

藥明康德: 將AI應用於藥物發現是否有障礙?比如,是否仍然存在監管方面的挑戰?
Hannes Smarason先生:我想是有的。顯然又回到我剛才使用的例子(關於虛擬藥物發現和臨床開發)。在項目結束的時候,你總是得做最後的驗證步驟,證明這不是虛擬研究發現的一些虛假產品;而是能在人體內正確地發揮作用(的藥物)。現在離我們擺脫這一驗證步驟還有很長時間。這將是使監管機構放心的最後一步。

另一個挑戰是,讓監管機構考慮接受AI產生的數據文件,或是AI驅動和AI創建的內容。目前尚不清楚這要怎麼做。

但是,就像任何新技術都將面臨挑戰。不過,我毫不懷疑,監管機構將會接受AI,就像現在他們現在開始接受基因組學一樣。例如,FDA已經建立了一個名為precisionFDA的項目,試圖推動在公司向FDA提交的申請文件中納入基因組數據。這樣做的目的是使提交正確的數據更容易;規範信息格式;規範信息獲取;並施加一定的質量標準。所有這些都將要發生,AI的廣泛使用將成為新藥研發的重要組成部分。

但如果你的目標是使用AI來促進學習,更快地發現靶標,更快地開發新的化合物組合,這些目標將很快實現。它將進入我們傳統的監管框架。

藥明康德: 什麼樣的合作夥伴關係在推動AI技術發展,並將其融入研發和臨床研究方面發揮重要作用?
Hannes Smarason先生:合作夥伴關係在我們公司十分重要。現在這個領域發生了很多事情,你必須形成一個生態系統。你必須找到並組合正確的人際關係和網絡,通過合作推動你正在做的研究工作。我認為這個生態系統的所有組成都很重要:數據生成機構,國家衛生系統,研究型醫院,診斷公司,製藥公司,開發出正確的算法,訪問大型數據集。

AI的發展最終會成為一個網絡化的行動,而不會是任何其他方式。我認為任何一家公司都不會自己單獨去做這個事情。你可以開發組件和一部分所需功能,但是最後,它將成為一個網絡解決方案。成功者將是那些能夠在這種複雜的自適應系統中有效工作的人,在那裡你必須既是貢獻者也是接受者。在沒有貢獻的情況下,很難成為沈默的受益者。將會有很多的付出和收穫,如果你能適應這種環境,就有機會倖存和發展。否則這將是非常具有挑戰性的,因為有自己建立AI應用的基礎設施需要解決多面和多維的關係。

藥明康德:需要多久,患者和衛生系統才會開始看到這項新技術的好處?已經有直接與AI的應用相關的產品得到批准了嗎?
Hannes Smarason先生:據我所知,還沒有直接與AI相關的產品被批准。我知道有正在研發的產品。當談到一個確定的時間,總是很難。正如著名的美國哲學家尤吉·貝拉(Yogi Berra)曾經說過的,“很難做出預測,特別是對未來的預測。”

我們已經使用AI幫助跟我們合作的公司推動新藥項目發現。我認為這些公司還需要幾年的時間才有可能獲得這些藥物的批准。但是我會說,我們肯定會在10年的時間框架內,看到一些跟AI相關的重要(藥物)產品面世。



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各類疾病新藥開發的成功率

2017-12-03 / VIEWS: 14

投資美股中的醫藥企業,向來以風險大着稱,不過因其超高的收益率,得到一些風險偏好型的投資的親睞。NASDAQ上市的醫藥股一般分為兩類,一類是大型製藥企業,他們的股價與業績相關,主要靠財務模型分析,和其他類型的企業沒有多大分別;另一類是小型研發型企業,沒有業績,只有在研的品種,財務模型在這裏不起作用,股價和在研項目臨牀試驗結果相關,股價也像過山車一樣大起大落。

投資小型醫藥企業,我們在考慮具體品種臨牀試驗結果的時候,瞭解一下各類疾病新藥平均成功率是非常重要的。類似於考慮個股股價時,參考一下指數。

首先不考慮疾病種類,藥物的研發成功率如下圖:



我們可以得出幾點結論:

一期臨牀實驗成功進入二期的機率還是不錯的。一般來説一期臨牀試驗提供藥代動力學數據,確定後續臨牀試驗的給藥劑量。藥代動力學數據不理想的新藥很多,但研發人員一般不會容忍在研項目在早期臨牀階段被否定。

二期臨牀實驗有最低的成功率。二期臨牀試驗檢驗藥物有效性,涉及到藥物最核心的屬性,考慮到三期臨牀實驗昂貴的價格,製藥公司一般都會很謹慎的推進。

經過二期臨牀試驗檢驗過有效性,新藥在三期臨牀實驗擴大了患者規模的情況下,失敗的概率也是不低的。得到良好的二期臨牀試驗數據,也不能盲目的樂觀。

三期臨牀實驗沒有問題,資料提交到FDA被批准的概率還是很高的。一般FDA批准一個新藥,製藥企業股價會有一輪大漲,抓住這輪大漲理論説來,不算很飄渺。






成功率排在最後的四類藥物(神經疾病、心血管疾病、精神類疾病和癌症)拉低了整體平均值,它們偏偏是是新藥研發的最重要的幾個領域。熱門領域開展的新藥項目數量多,成功率卻不怎幺樂觀。




血液癌症新藥項目的成功率遠高於實體瘤,簡單説來做血液癌症新藥開發的公司成功要高一倍呢。

(2)具體到各個癌症分類的成功率

胰腺癌新藥的研發成功率最低,胰腺癌目前來説還是沒有太好的治療手段,卵巢癌和胃癌成功率也不理想。各種血液型癌症成功率最高。


通過一些生化指標將病人分類治療的新藥項目(精準醫療)的成功率呢?




精準醫療是目前最火的醫療概念,對病人通過一些生化指標進行分類,完成個性化治療,各個臨牀階段成功率都有所提高,幾個階段積累下來,成功率提高了3倍。這裏值得注意的是,癌症新藥成功率本來極低,提高三倍成功率也只有25.9%。一些持有精準醫療概念的製藥企業一般不會告訴你這個殘酷的事實。


將藥物進行分類,各類藥物的研發成功率




我們將藥物分為新分子實體(NME),非新分子實體(Non-NME)和生物藥(biologic)。新分子實體指全新結構的小分子藥物;非新分子實體指藥物的結構不是全新的,在已有結構的藥物基礎上改變酸根、改變晶型,或者改變劑型,如脂質體、納米制劑等等。生物藥,例如單克隆抗體等,目前是藥物研發的大熱門。在新分子實體上修修補補的非新分子實體成功率特別高,生物藥研發成功率高於新分子實體,也難怪有生物藥取代小分子藥物的呼聲。

備註:以上數據選取了2006年到2015年所有進入臨牀階段的新藥項目,這些數據也和這個階段的時代背景有關,FDA在這個階段執行了更加嚴格的新藥審批標準。



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从昆泰到药明康德,他们会在中国成功吗?

2015-06-15

身处一个秘密而强大、市场价值高达700亿美元的新药研发“代加工”行业,昆泰占据了最大的市场份额。在短短30多年的时间内这家CRO(Contract Research Organization,新药研发合同外包服务机构)企业经历了上市、私有化、重新上市的长期历程,经过PE之间的股权转让,如今市值逼近百亿美元。而现在,他们将中国看作了下一步发展的重要棋子。


近期备受资本市场关注的药明康德退市进程恰巧与昆泰的过往有着某种相似。那么,这究竟是一种巧合,还是行业发展的必然?


5月29日,昆泰公司(Q.NYSE)大中华区总部在上海开幕,昆泰全球创始人暨董事会主席Dennis Gillings也就其发展历程接受了《第一财经日报》记者的专访。
http://mp.weixin.qq.com/s/PLqRZGxDK-uLu5HTRHi5Pg



最終能生存下來的物種,不是最強的、也不是最聰明的,而是最能適應改變的物種。  
物競天擇,適者生存

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药明生物祝贺迈博斯第二代PD-L1抗体获FDA临床试验批准

上海,2018年2月27日

全球领先的生物制药技术平台公司药明生物(WuXi Biologics, 2269.HK)的合作伙伴迈博斯生物近日宣布,美国食品和药品管理局(FDA)已于2018年2月16日批准了其人源化PD-L1单克隆抗体MSB2311,用于治疗局部晚期或转移性实体肿瘤的临床试验申请(IND)。药明生物对此表示热烈祝贺。

作为合作伙伴,药明生物为迈博斯的MSB2311提供从细胞株构建、工艺开发到GMP生产等全方位一体化的IND研发服务。



“我们很高兴能与药明生物合作开发创新肿瘤免疫疗法单抗产品,FDA批准MSB2311首次进入人体的临床试验是迈博斯生物的一个重要里程碑。”迈博斯创始人、董事长和首席执行官钱雪明博士表示,“药明生物全方位一体化的生物药研发服务平台为我们顺利完成临床批件申报提供了强有力的支持,让我们对MSB2311能为世界各地的癌症患者提供一种有分化特色和更优越疗效的治疗方法的前景充满期待。”

“祝贺药明生物合作伙伴迈博斯的首个生物药获FDA批准用于临床试验,这是一个重要里程碑。”药明生物首席执行官陈智胜博士表示,“我们很荣幸药明生物的开放式、一体化生物制药能力和技术平台能全力支持迈博斯这样的创新合作伙伴开展全球性研发。祝愿这款新药的临床试验顺利推进,尽早造福全球病患。”

关于迈博斯生物
迈博斯生物医药有限公司专门研究发现和开发抗体药物,重点是开发创新的抗体疗法治疗癌症。迈博斯生物总部设在苏州,在苏州工业园区生物医药院拥有完整的抗体药物的发现和开发设施。如需更多信息,请访问:www.mabspacebio.com



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国际罕见病日|药明生物与合作伙伴的孤儿药情结

2018年2月28日,是第十一个国际罕见病日,主题为“因你珍稀,所以珍惜”(Show your rare - Show you care)。根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口数的 0.65‰~1‰ 的疾病统称为罕见病,如庞贝氏症、法布雷病、血友病、地中海贫血、渐冻症、白化病、戈谢病等。目前全世界已经识别近7000种罕见病,据估计在全球范围内影响着3~3.5亿人,在我国各类罕见病患者超过1600万人。

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AI如何重塑未来新药研发:独家专访Cyclica总裁兼首席执行官
原创 2018-03-03 更多资讯👉 药明康德
▎药明康德/报道

编者按:Cyclica是一家利用人工智能(AI)技术开发新药的公司。谈到AI,其总裁兼首席执行官Naheed Kurji先生并不认为它是药物发现和开发的万能解决方案。在他看来,新药研发领域非常宽广,有待提高的地方也非常多,没有一家公司能够单独解决这些问题,因此药物发现和开发也没有万能药。但在这个领域,创建“虚拟药物发现生态系统”非常重要,AI和基于云计算的技术可以成为药物发现的催化剂。
五年以来,Cyclica开发并验证了一个名为Ligand Express的云计算平台。该平台使用生物物理学、生物信息学和AI来帮助医药公司评估药物的安全性和有效性,从而指引药物发现管线。该综合平台使公司能够基于蛋白库识别重要的蛋白靶点,筛选潜在的小分子药物。然后该平台利用AI来确定这些靶点的生物学相关性,并通过系统生物学将这些信息与特定的生物途径或疾病联系起来。
Kurji先生说,Cyclica的平台自2017年11月全面推出以来,已经被一些全球排名前50的医药公司所使用。“AI肯定很重要,”他补充道:“我们充分利用人工智能,机器学习和深度学习。但与其他公司不同,我们也使用计算来模拟药物作用的详细机制。我们相信,全面的药物发现需要综合的方法。并且当AI建立在生物物理学和化学信息学方法的基础上时,AI才是最有力的。”
药明康德最近对这名AI专家进行了独家专访。访谈中,Kurji先生与我们分享了用AI塑造未来新药开发范式的独家观点。

http://mp.weixin.qq.com/s/kVyfKXNBBMlE81SzGFHTzA



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药明生物(02269)公布,该集团预期2017年的纯利同比增加约75%-80%至人民币约2.47亿元-2.54亿元。

公告称,因报告期内人民币对美元升值,该集团就首次公开发售所得款项的美元对人民币期末重估获得未实现汇兑亏损。倘不包括该未实现汇兑亏损,预计该集团2017年度的纯利约为人民币约为3.21亿元至3.28亿元,同比增长约为128%至133%。
该增长主要是由于实施集团“跟随药物分子发展阶段扩大业务”策略带动收益强劲增长;及集团业务运营效率提升所致。



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原帖由 亂炒一通 於 2018-3-5 06:42 AM 發表

药明生物(02269)公布,该集团预期2017年的纯利同比增加约75%-80%至人民币约2.47亿元-2.54亿元。

公告称,因报告期内人民币& ...
support u 亂炒一通ching
i like biotech stocks and think is the future, I today bought 1 hand 2269, you think tmr can buy more hands?? and what is the target price?
i hold 1548 as well, what you think which one is better? and which one is considered the best in the industry in china?



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引用:
原帖由 tim20082008 於 2018-3-5 07:47 PM 發表



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兩間公司最好不要直接對比,2269為客戶提供從臨床研究到生產一體化服務,1548股值取決於未來MM CAR-T收益

2269目前給人感覺股值瘋狂,未來收益粗略計算,IND項目數目11.5%成功率,5000萬-1億美元商業化收益,加上里程碑費用收益及20%知識產權按8-10%收入分成,25-30%淨利潤計算

1548BCMA-CART成功上市,股值1000億以上,要注意後面還有bb2127,CD38-CART,TCR-T,第四代CAR-T有機會威脅現時1548Best in class地位



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